رضيع يحصل على أغلى جرعة علاج في العالم بقيمة مليوني دولار

يولد كثير من الأطفال حاملين بعض الأمراض الوراثية الخطيرة التي قد يكون لها أثر كبير في استمرارهم على قيد الحياة إذا لم يتم علاجهم الفوري السريع، ولكن بعض الأدوية التي يحتاجها هؤلاء الأطفال تكون باهظة الثمن بشكل كبير قد تصل إلى ملايين الدولارات. ومن هذه الأمراض الوراثية التي يصاب بها المواليد ضمور العضلات الشوكي الشديد “إس إم إيه”، الذي يؤدي إلى الشلل ومشاكل كبيرة في التنفس، لذلك لابد لهم من تناول دواء العلاج الجيني زولغنسما.

ويعد النوع “إس إم إيه 1” الأكثر خطورة عند الرضع الذين تقل أعمارهم عن ستة أشهر ويكونون معرضين للوفاة بنسبة 90% قبل سن الثانية إذا لم يتم علاجهم. وقد أثبتت الدراسات أن عقار زولنغسما يساعد الأطفال المصابين بهذا المرض على الجلوس والزحف والمشي ويمنع وضعهم على جهاز التنفس الصناعي.

وتأكيداً لما سبق فقد أعطي الرضيع البريطاني إدوارد ويليس هول البالغ من العمر عاماً واحداً العقار وساعده ذلك على أن يتخذ خطواته الأولى في يناير هذا العام، إذ أصبح بإمكانه الحبو والجلوس والوقوف لمدة خمس دقائق مستعينا بدعامات الساقين. وقد عبرت والدته ميغان ويليس، 30 سنة، عن فرحتها بعد أن حقق ابنها تقدماً لم تكن تعتقد أنه ممكن، وأوضحت أن المشكلة الكبرى في العلاج أن الدواء باهظ الثمن. وفي هذا السياق يضغط النشطاء من أجل خضوع جميع الأطفال الرضع البالغين من العمر خمسة أيام لفحوصات لتشخيص مثل هذه الحالات، لأن الانتظار حتى ظهور الأعراض يؤدي إلى قضاء الطفل حياته على كرسي متحرك.